Otoferlin-Taubheit: Gentherapie stellt Hörvermögen her – auch bei älteren Kindern

New York/New Jersey – Die erste Gentherapie einer angeborenen Taubheit erzielte in einer laufenden Studie bisher eine gute Wirkung. Nach einem Zwischenbericht im New England Journal of Medicine (2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2400521) verbesserte sich das Hörvermögen bei 11 von 12 Kindern, 9 Kinder erreichten eine Schwelle, die die Versorgung mit einem…[weiter lesen]